药物发现初创公司 Insilico Medicine 与来自哈佛医学院、约翰霍普金斯医学院、梅奥诊所等的研究人员一起使用人工智能识别了二十多个与肌萎缩侧索硬化症（ ALS ）相关的基因靶点。研究结果包括 17 个高置信度和 11 个新的治疗靶点，最近发表在 衰老神经科学前沿 上。
利用 Insilico 的人工智能驱动的靶点发现引擎 PandaOmics ，研究人员分析了大量数据集，以发现新药物可以靶向改善 ALS （也称为 Lou Gehrig 病）预后的基因。如今，患者通常在症状出现后面临 2 到 5 年的平均预期寿命。
研究团队使用 NVIDIA GPU 来训练用于目标识别的深度学习模型。 PandaOmics 人工智能引擎使用组学人工智能分数、基于文本的人工智能分数、财务分数等组合对基因目标进行排序。
ALS 是一种使人衰弱的疾病。患者迅速失去自主肌肉运动，影响行走、说话、进食和呼吸的能力。美国食品和药物管理局批准的五种现有治疗方法无法阻止或扭转这种影响全球 70 多万人的功能丧失。
Insilico Medicine 创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃龙科夫（ Alex Zhavoronkov ）在一份 新闻发布 报告中说：“这项合作研究成果表明，当我们将人类专业知识与人工智能工具结合起来，发现未满足需求的疾病的新靶点时，这是可能的。”。“这只是开始。”
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人工智能揭示了治疗无法治愈疾病的新途径
研究团队使用分布式图形学习库 Quiver 在多个 NVIDIA GPU 上加速其人工智能模型。他们使用了自然语言处理模型，包括 生物 BERT ， GPT 和 OPT ，以及文本识别模型，包括 PaddleOCR 和 docTR 。
为了帮助识别与肌萎缩侧索硬化症相关的基因，研究人员使用了公共数据集以及来自 Answer-ALS 的数据， Answer-ALS 是一个全球项目，其临床数据由约 1000 名肌萎缩侧索硬化症患者的 2.6 万亿个数据点组成。在一个临床前动物模型中，该团队验证了 28 个已识别的基因靶点中的 18 个与肌萎缩侧索硬化症在功能上相关，并且在其中 8 个靶点中，抑制将显著减少神经退行性变。
研究人员目前正在努力将其中一些目标推向 ALS 的临床试验。目标将在 ALS.AI 上共享，以帮助加速药物发现。
今年早些时候， Insilico 开始了一项人工智能的 1 期临床试验，人工智能设计的药物用于治疗肺纤维化，这是另一种进展迅速、难以治疗的疾病。
请阅读 Insilico Medicine 的 新闻发布 和 衰老神经科学前沿文章 了解更多信息。
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