加州大学圣地亚哥分校的研究人员表示，可以作为阿尔茨海默病早期指标的基因实际上是 退行性大脑疾病的诱因 。他们使用 AI 发现的这一发现可能会产生新的治疗方案。
在 4 月份发表在 《Cell》 科学杂志上的一篇论文中，UCSD 的一个团队发现基因 PHGDH (以前被认为仅仅是该疾病的生物标志物) 通过破坏大脑正常调节基因的方式，在导致“自发”阿尔茨海默症方面发挥着直接作用。
虽然一些基因突变可能会导致阿尔茨海默病，但这只占 700 多万美国人 中的一小部分。研究人员表示，识别阿尔茨海默病的其他自发诱因有助于改善医疗保健。
目前，“阿尔茨海默病的治疗方案非常有限”，资深作者、UCSD Jacobs 工程学院 Shu Chien-Gene Lay 生物工程系教授 Sheng Zhong 说。“目前，治疗反应并不突出。”
AI 在识别 PHGDH 的次要功能方面发挥了重要作用，这种功能可能会引发有害的细胞变化，从而导致阿尔茨海默病。加州大学圣地亚哥分校的科学家使用先进的 computer models 来了解 PHGDH 如何帮助该疾病的发展。
研究人员使用 NVIDIA RTX A6000 和 NVIDIA H100 GPU 开发计算密集型结构生物学和分子模型，包括在推动研究方面发挥关键作用的 Latent Prompt Transformer。
除了确定 PHGDH 在引发痴呆症致病疾病方面的作用外，该研究人员的 AI 模型还帮助确定了一种有前景的治疗候选药物：一种名为 NCT-503 的小分子，它可以在不干扰 PHGDH 基本功能的情况下阻止 PHGDH 的破坏性活动。
在小鼠身上进行测试时，这种化合物显著减缓了疾病的进展并改善了认知功能。这一突破凸显了 AI 如何影响医学研究，使科学家能够发现以前难以检测到的复杂生物相互作用。
钟表示：“目前已有一种疗效显著的候选治疗药物，有望在临床试验中得到进一步发展。“可能会有全新类别的小分子，有可能用于未来的治疗方法。”
研究人员计划优化该化合物并进行更多的临床前研究，然后再寻求 FDA 批准一种潜在的新药。
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